什麼是日本基因療法

㈠ 什麼是基因葯

基因療法就是基因葯,

基因療法，即是通過基因水平的操作來治療疾病的方法。目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞（如造血幹細胞、纖維幹細胞、肝細胞、癌細空答胞等），然後利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以「獲得」正常的斗歷慧基因，以取代原有的異常基因；接著把這些修復好的細胞培養、繁殖到一定的數量後，送回患者體內，這些細胞就會發揮「醫生」的功能，把疾病治爛薯好了。

行嗎?

㈡ 什麼是基因免疫療法

簡單地講，基因免疫療法就是通過導入人體外源性、活性抗癌因子，使活性抗癌因子多靶點作用盯游於人體免疫系統，恢復人體免疫功能，提高機體免疫力，增強抑癌基因的活性，控制致癌基因的作用，阻止凱納銷基因突變，逐漸使變異細胞恢復正常，預防復發。同時，活性抗癌因子通過多層次、多階段的與腫瘤細胞發生嵌合，讓癌細胞被全面抑制或破壞，從而茄賀使癌細胞停止生長和逐漸凋亡，控制病情發展、阻止轉移、縮小或消滅癌塊，達到治療癌症之目的。

㈢ 基因治療是指什麼

基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因局塵引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞岩臘或中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。 2017年10月19日，美國政府批准第二種基於改造患者自身免疫細胞的療法（yescarta基因療法）治療特定淋巴癌患者。

遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根粗伍源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限於體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。

(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，並且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用於人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，並世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。

(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。

體細胞基因治療採用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易於獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多採取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達後，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。

體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善症狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

概念
狹義概念
指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。

廣義概念
指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。

㈣ 日本科學家能不能治療基因疾病

日本科學家採用基因療法治療白血病
2000年8月3日報道，日本工業技術院產業技術融合領域研究所和東京大學醫科研究所的漏物帶聯合研究小組，開發出治療慢性骨髓性白血病的新基因療法，並在對小白鼠的試驗中獲得成功。
這種新的基因療法通過破壞白血病細胞中特有的遺傳物質將病變細胞殺死。據有關消息，該研究小組還正在研究將這種方法應用於其他白血病和艾滋病等返蘆疾病的治療上。該研究小組開發出一種酶螞尺，這種酶能區分癌變基因和正常基因，有的放矢地殺死白血病細胞。研究人員說，也可以開發出用同樣方法治療艾滋病的酶。

㈤ 日本幹細胞技術究竟是如何治療糖尿病的

日本最近發現了一種治療糖尿病的先進方法——幹細胞療法。幹細胞治療糖尿病是目前最先進的治療方法，可以從根本上逐步恢復胰島的功能。

糖尿病是一種由遺傳、外界環境等多種因素共同作用引起的高血糖難治性疾病。糖尿病的發病率群體廣泛，以中老年居多。卜弊常見症狀為多尿、多食、無故消瘦。糖尿病對人體的潛在危害是相當大的。血糖的升高不僅會影響患者的生活質量，還會大大降低患者的預期壽命。因此，糖尿病患者應積極預防和治療。

㈥ 日本治療癌症的技術有哪些

如果有需要的話是可以聯系多睦的呢！多睦在日合作的醫院有很多優秀的治療案例。

癌症的三大治療方式是手術、化療、放療，但均不能預防癌症的復發和轉移。日本科學家一直在研究和臨床使用各種預防癌症復發的新方法，配合手術、放療、化療，提高癌症患者五年生存率，其中最主要的技術包括基因療法、免疫療法和疫苗療法、電場療法。
日本免疫細胞療法：在免疫細胞治療領域日本全球領先，而且日本政府衛生部門對於免疫細胞治療的監管也在逐步放開，臨床上出現了大量成功的案例。在日本，開展癌症的免疫治療，必須通過國家的再生醫療委員會和地方的衛生局申請，經嚴密的考察後才能取得免疫治療的認定資格。目前，巨噬細胞免疫療法已獲得專利，並在臨床試驗中取得驚人療效。 「免疫療法」的目的，就是想方設法喚醒人體自身的免疫功能攻擊癌細胞，試驗證實，免疫療法與常規療法結合使用效果最理想。

日本腫瘤疫苗療法：從腫瘤組織中提前提取或自體體液提取出的癌症抗原(如肺癌抗原/腸癌抗原)配合培養出的樹突細胞和輔助劑，根據患者所患癌症種類所量身訂制的癌症疫苗。與保健類葯食品(靈芝孢子粉，蟲草等)不同，疫苗並非泛泛提高身體免疫力，而是針對患者所患癌症喚起體內免疫應答主動進行腫瘤細胞消滅。截止到目前，在日本接受癌症防復發疫苗的患者已達13萬人以上(目前正在使用的包括日本16000位和來自海外的6000位)，腫瘤疫苗技術已經獲得美國專利認證及日本，新加坡等國專利認證。
日本癌症基因療法：癌症基因療法的研究已有十多年歷史，目前日本已成功研發出兩種新型基因療法，分別為JG-1和E10A。JG-1是結合CDC6shRNA活性基因和「癌抑制基因p16這兩種基因的強有力的療法。E10A是一種利用病毒載體(腺病毒5號)，將endostatin基因和Interferon基因等其他有治療效果的基因導入癌細胞內，並使之產生有療效的一種基因葯物。研究證實了癌症基因療法的安全性和有效性，已經在美國、日本等醫療水平最尖端的國家開展。

㈦ 基因療法哪個國家最好

目前，癌症仍是威脅人類健康的第一大殺手。如何攻克癌症，一直是世界醫學界最重要的課題。最近，不斷有好消息從日本傳出：日本的研究機構已經找到了幾種治療癌症的新方法。

國際腫瘤學界的著名專家都承認，近來，在業界出現了一個「日本現象」，是說日本在治療癌症方面的研究比較活躍，並或族發表的論文數量非常多，其研究成果紛紛被其他國家效仿。日本已經成為世界癌症研究最領先的國家。近日，記者專程走訪了日本國立感染症研究所、千葉大學和大阪府立成人疾病研究中心等權威癌症研究機構，全面了解了基因療法、免疫療法和疫苗療法等三種癌症治療的新方絕弊法。

基因療法主要治療食道癌

記者首先採訪了日本千葉大學基因療法研究小組的帶頭人落合武德教授。該研究小組近年來一直從事基因療法治療食道癌的研究，目前已取得了顯著的療效。

落合武德教授對記者說：「目前我們已經找到了對癌細胞有抑製作用的基因。」他們利用「消毒」處理後的病毒載體把這些基因輸送到腫瘤部位，對抗變異的癌細胞。

晚期食道癌患者大多活不過1年，但試驗證明，在接受基因治療的10名晚期食道癌患者中，9人的腫瘤在一段時間內沒有增大，6人的存活時間超過了1年。治療的副作用也只表現為發燒，對身體沒有太大影響。

落合武德教授告訴記者，研究證實了癌症基因療法的安全性和有效性，今後將增加病例加大臨床試驗規模，以便進一步確認其療效。

目前，利用基因攻克癌症的研究，正在日本相關機構緊鑼密鼓地進行著。據日本研製基因治療載體的朱亞峰博士介紹，這項研究的關鍵主要有兩方面，一是如何篩選被當作「葯」的基因，二是作為輸送工具的病毒載體的開發。癌症基因療法的研究已有十多年歷史，但目前大多數治療方案都還停留在臨床試驗階段，原因就是這兩點難有較大的突破。不團斗過朱博士認為，千葉大學研究組進行的這項研究，已經為找到突破口提供了很大的的希望。

免疫療法防止癌細胞轉移

除了基因療法之外，在同一時間，日本在免疫細胞療法上也取得了喜人的進展。日前，大阪府立成人疾病中心宣布，他們研究出了一種新療法———「基本免疫療法」。

大阪府立成人疾病中心醫葯局局長兒玉憲博士在接受記者采訪時說，「基本免疫療法」的原理是，先對細菌或病毒進行特殊處理，然後注入患者體內，體內免疫細胞上的蛋白質會將其視為病原體侵入，從而「通知」並激活免疫細胞；研究發現，這些免疫細胞會攻擊癌細胞，並在攻擊的同時不斷壯大，形成強大的免疫力，並最終消滅癌細胞。

兒玉憲博士進一步介紹說，人類通過不斷進化，人體本身已具備了很強的免疫力。如果免疫力降低了，自然容易受到病毒的侵襲。「基本免疫療法」的目的，就是想方設法喚醒人體自身的免疫功能。

研究進一步顯示，「基本免疫療法」在控制腫瘤增大和防止癌細胞轉移方面，效果顯著。記者了解到，在新橫濱葯物醫院等兩所醫院實施治療的592例病例，均為不能手術的轉移和復發病例，過去使用化療的有效率為15%，但加入免疫療法後，有效率提升到了21%，而且值得注意的是，有11%的患者半年以上病情穩定，沒有惡化。因此，兒玉憲博士認為，免疫療法與常規療法結合使用效果最理想。

30種疫苗治療多種癌症

日本國立感染症研究所相關負責人介紹，運用疫苗來治療癌症也是日本腫瘤學界研究的主要方向之一。記者了解到，日本研製出的癌症疫苗目前已有30多種，已經先後投入臨床試驗，都取得了較好的效果。這些疫苗的研製成功能大大減少癌症的死亡人數，減輕患者的痛苦。

日本的醫學家目前正在進行一項大規模的疫苗試驗，他們根據患者所患癌症類別的不同，分別選用不同的疫苗進行治療。第一階段臨床試驗證明，在108名直腸癌和前列腺癌患者中，注射疫苗以後有5人的腫瘤很快縮小了一半，另外28人的擴散明顯放慢，疼痛減輕。

其中，最令日本醫學界歡欣鼓舞的是，由日本國立感染症研究所和東京大學聯合研製成功了能夠預防子宮癌的疫苗，並已經投入臨床試驗。

該機構相關負責人對記者說，這種新的疫苗能夠增強人體免疫系統抵抗人乳頭瘤病毒（HPV）的能力。子宮癌、宮頸癌、肛門癌、陰莖癌等癌症都是人乳頭狀瘤病毒引起的，全世界每年有45萬人因感染上這種病毒而患癌症。該疫苗的成功將降低日本的癌症死亡率。

三種新方法世界領先

徹底攻克癌症，是世界醫學界的一個夢想，中國也不例外。10月30日，中國疾病預防控制中心慢性非傳染性疾病預防控制中心主任吳凡說，我國的癌症患者已達到180萬人，發生率約為十萬分之七十，癌症的發病率還在上升。而癌症的主要治療手段，在近半個世紀里沒有發生本質的變化，還是手術、放療、化療這三大手段。

中國醫學科學院腫瘤醫院內科李峻嶺教授，多年來一直從事基因治療癌症的研究，他向記者分析說，從目前的研究情況看，基因治療很可能在將來成為與手術、放療、化療相並列的一類治療手段。日本在這方面的研究可謂名列世界前茅。我國的基因治療研究也已經進行了多年，但是跟日本的差距還非常大，目前大多還是在借用或重復日本的研究成果。我們也和日本的一些科研機構合作，驗證了一些基因治療的方法。但是，目前基因治療的葯物還非常昂貴，尚不能大規模進入臨床。

說到免疫療法，李教授認為，這種提高患者免疫能力的治療方法最適用於術後病情復發的患者。而且對肝癌、咽喉癌、胃癌、肺癌、卵巢癌、惡性黑色腫瘤和惡性淋巴腫瘤等（還包括轉移性癌症）都有不錯的療效。

據李教授介紹，我國也在做針對HPV的疫苗，正在進行I期臨床試驗。目前效果還不明顯。試驗的關鍵在病例選擇和隨訪上，在這方面，日本做得非常規范，值得我們學習。

傳統方法功不可沒

盡管攻克癌症的新療法層出不窮，但鑒於大多仍處於研究階段，還沒有在臨床普及，現在癌症的治療手段還是離不開常規的三種方法，即手術、放療和化療。而在傳統治療方法上，日本也走在世界前列。

兒玉憲博士向記者介紹，在手術方面，日本在食道癌、乳癌、胃癌、大腸癌和肝癌等的內窺鏡早期黏膜切除的治療上成績卓著，接受治療的患者中60%以上能活到5年以上。

說到放療，近年來，日本開始使用三維適形調強照射和強力放射線治療等方法，可以達到與手術相似的效果。使用這種方法，可以使肺門型早期肺癌達到95%的治癒率。

第三就是使用抗癌劑進行化療。近年來，各種抗癌劑不斷在日本問世，而且針對不同的癌症有不同的葯物，尤其對睾丸癌、白血病效果顯著，對肺癌也能收到40%的治癒率。

在記者采訪中，日本專家一致強調，早發現是癌症治療關鍵中的關鍵。據兒玉憲博士介紹，自20世紀60年代初以來，日本政府就開展了以胃雙重對比造影結合內窺鏡檢查的全民普查，使胃癌的早期診斷率大幅提高，經過40多年的努力，日本的早期胃癌已佔全部胃癌的50%左右，而早期胃癌的治癒率在90%以上。日本此舉使胃癌的死亡率明顯下降。

另外，日本現行的癌症普查制度，還包括派遣裝有CT掃描儀的專用車「上山下鄉」，到各村鎮進行例行檢查，有效提高了早期肺癌的發現率。這一制度的推廣，將使日本肺癌的死亡率大大降低。

面對日本層出不窮的治療方法、研究成果及嚴格的預防措施，李峻嶺教授向記者坦言：「在癌症治療方面，中國與日本還有相當的距離，我們必須不斷向日本學習。」

㈧ 諾華推出全球首個脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法，治療2歲以下兒童！

諾華Novartis近日宣布，日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgen *** a，專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgen *** a治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。

什麼是脊髓性肌萎縮症 SMA？

脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, 簡稱SMA) 屬於體染色體隱性遺傳疾病，是因脊髓的前角運動神經元漸進性退化，造成肌肉逐漸軟弱無力、萎縮的一種疾病，但智力完全正常。其肌肉萎縮呈對稱性、下肢較上肢嚴重且身體近端較遠端易受影響。此病發病年齡從出生到成年皆有可能發生。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由於缺乏SMN1基因，SMA將導致運動神經元的喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。 SMA是2歲以下嬰幼兒的頭號遺傳病殺手，其中第1型SMA是最常見的類型，約占所有病例的60%。如果不進行治療，90%以上的患者在2歲時會死亡。

Zolgen *** a於2019年5月即獲美國FDA批准上市

Zolgen *** a成為全球首個治療SMA的基因療法。該葯是一種一次性的基因療法，目的在透過替代缺失或沒作用的SMN1基因的功能，來解決SMA疾病的基因根源。

在單次靜脈注射給葯後，Zolgen *** a將SMN基因的一個功能復制導入患者的細胞，持續運作SMN蛋白來阻止疾病的發展，達到長期改善患者生活品質。臨床研究顯示，在有症狀和症狀前SMA患者中，Zolgen *** a單次注射治療表現出顯著的治療益前悶枝處。

Zolgen *** a治療後最常見的副作用是肝酶升高和嘔吐。患者可能發生急性嚴重肝損傷和轉氨酶升高，有先天性肝損傷的患者可能有更高的風險。在注射前，醫生應透過臨床檢查和實驗室檢查來評估所有患者的肝功能。所有患者在治療前後罩握，均應給予全身皮質類固醇治療，注射後應繼續檢測肝功能至少3個月。

㈨ 日本microRNA基因治療法

可以明確告訴你，現在所謂基因療法連理論部分都沒有攻克，真正臨床，運氣好50年以後吧

㈩ 日本基因生發是真的嗎 真實評價是什麼

經本人及眾多使用者實踐驗證，樂喜力絲僅僅是日本生產的衡友一款類似我國護發素性質的產伏攔中品，所謂的神奇生發功效都是假的，網上那缺山些有關神奇生發功效的宣傳，純屬虛假宣傳，不要上當受騙。