什么是日本基因疗法

㈠ 什么是基因药

基因疗法就是基因药,

基因疗法，即是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法。目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞、癌细空答胞等），然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的斗历慧基因，以取代原有的异常基因；接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，这些细胞就会发挥“医生”的功能，把疾病治烂薯好了。

行吗?

㈡ 什么是基因免疫疗法

简单地讲，基因免疫疗法就是通过导入人体外源性、活性抗癌因子，使活性抗癌因子多靶点作用盯游于人体免疫系统，恢复人体免疫功能，提高机体免疫力，增强抑癌基因的活性，控制致癌基因的作用，阻止凯纳销基因突变，逐渐使变异细胞恢复正常，预防复发。同时，活性抗癌因子通过多层次、多阶段的与肿瘤细胞发生嵌合，让癌细胞被全面抑制或破坏，从而茄贺使癌细胞停止生长和逐渐凋亡，控制病情发展、阻止转移、缩小或消灭癌块，达到治疗癌症之目的。

㈢ 基因治疗是指什么

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因局尘引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞岩腊或中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。

遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根粗伍源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。

基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。

(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。

体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。

体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。

广义概念
指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。

㈣ 日本科学家能不能治疗基因疾病

日本科学家采用基因疗法治疗白血病
2000年8月3日报道，日本工业技术院产业技术融合领域研究所和东京大学医科研究所的漏物带联合研究小组，开发出治疗慢性骨髓性白血病的新基因疗法，并在对小白鼠的试验中获得成功。
这种新的基因疗法通过破坏白血病细胞中特有的遗传物质将病变细胞杀死。据有关消息，该研究小组还正在研究将这种方法应用于其他白血病和艾滋病等返芦疾病的治疗上。该研究小组开发出一种酶蚂尺，这种酶能区分癌变基因和正常基因，有的放矢地杀死白血病细胞。研究人员说，也可以开发出用同样方法治疗艾滋病的酶。

㈤ 日本干细胞技术究竟是如何治疗糖尿病的

日本最近发现了一种治疗糖尿病的先进方法——干细胞疗法。干细胞治疗糖尿病是目前最先进的治疗方法，可以从根本上逐步恢复胰岛的功能。

糖尿病是一种由遗传、外界环境等多种因素共同作用引起的高血糖难治性疾病。糖尿病的发病率群体广泛，以中老年居多。卜弊常见症状为多尿、多食、无故消瘦。糖尿病对人体的潜在危害是相当大的。血糖的升高不仅会影响患者的生活质量，还会大大降低患者的预期寿命。因此，糖尿病患者应积极预防和治疗。

㈥ 日本治疗癌症的技术有哪些

如果有需要的话是可以联系多睦的呢！多睦在日合作的医院有很多优秀的治疗案例。

癌症的三大治疗方式是手术、化疗、放疗，但均不能预防癌症的复发和转移。日本科学家一直在研究和临床使用各种预防癌症复发的新方法，配合手术、放疗、化疗，提高癌症患者五年生存率，其中最主要的技术包括基因疗法、免疫疗法和疫苗疗法、电场疗法。
日本免疫细胞疗法：在免疫细胞治疗领域日本全球领先，而且日本政府卫生部门对于免疫细胞治疗的监管也在逐步放开，临床上出现了大量成功的案例。在日本，开展癌症的免疫治疗，必须通过国家的再生医疗委员会和地方的卫生局申请，经严密的考察后才能取得免疫治疗的认定资格。目前，巨噬细胞免疫疗法已获得专利，并在临床试验中取得惊人疗效。 “免疫疗法”的目的，就是想方设法唤醒人体自身的免疫功能攻击癌细胞，试验证实，免疫疗法与常规疗法结合使用效果最理想。

日本肿瘤疫苗疗法：从肿瘤组织中提前提取或自体体液提取出的癌症抗原(如肺癌抗原/肠癌抗原)配合培养出的树突细胞和辅助剂，根据患者所患癌症种类所量身订制的癌症疫苗。与保健类药食品(灵芝孢子粉，虫草等)不同，疫苗并非泛泛提高身体免疫力，而是针对患者所患癌症唤起体内免疫应答主动进行肿瘤细胞消灭。截止到目前，在日本接受癌症防复发疫苗的患者已达13万人以上(目前正在使用的包括日本16000位和来自海外的6000位)，肿瘤疫苗技术已经获得美国专利认证及日本，新加坡等国专利认证。
日本癌症基因疗法：癌症基因疗法的研究已有十多年历史，目前日本已成功研发出两种新型基因疗法，分别为JG-1和E10A。JG-1是结合CDC6shRNA活性基因和“癌抑制基因p16这两种基因的强有力的疗法。E10A是一种利用病毒载体(腺病毒5号)，将endostatin基因和Interferon基因等其他有治疗效果的基因导入癌细胞内，并使之产生有疗效的一种基因药物。研究证实了癌症基因疗法的安全性和有效性，已经在美国、日本等医疗水平最尖端的国家开展。

㈦ 基因疗法哪个国家最好

目前，癌症仍是威胁人类健康的第一大杀手。如何攻克癌症，一直是世界医学界最重要的课题。最近，不断有好消息从日本传出：日本的研究机构已经找到了几种治疗癌症的新方法。

国际肿瘤学界的着名专家都承认，近来，在业界出现了一个“日本现象”，是说日本在治疗癌症方面的研究比较活跃，并或族发表的论文数量非常多，其研究成果纷纷被其他国家效仿。日本已经成为世界癌症研究最领先的国家。近日，记者专程走访了日本国立感染症研究所、千叶大学和大阪府立成人疾病研究中心等权威癌症研究机构，全面了解了基因疗法、免疫疗法和疫苗疗法等三种癌症治疗的新方绝弊法。

基因疗法主要治疗食道癌

记者首先采访了日本千叶大学基因疗法研究小组的带头人落合武德教授。该研究小组近年来一直从事基因疗法治疗食道癌的研究，目前已取得了显着的疗效。

落合武德教授对记者说：“目前我们已经找到了对癌细胞有抑制作用的基因。”他们利用“消毒”处理后的病毒载体把这些基因输送到肿瘤部位，对抗变异的癌细胞。

晚期食道癌患者大多活不过1年，但试验证明，在接受基因治疗的10名晚期食道癌患者中，9人的肿瘤在一段时间内没有增大，6人的存活时间超过了1年。治疗的副作用也只表现为发烧，对身体没有太大影响。

落合武德教授告诉记者，研究证实了癌症基因疗法的安全性和有效性，今后将增加病例加大临床试验规模，以便进一步确认其疗效。

目前，利用基因攻克癌症的研究，正在日本相关机构紧锣密鼓地进行着。据日本研制基因治疗载体的朱亚峰博士介绍，这项研究的关键主要有两方面，一是如何筛选被当作“药”的基因，二是作为输送工具的病毒载体的开发。癌症基因疗法的研究已有十多年历史，但目前大多数治疗方案都还停留在临床试验阶段，原因就是这两点难有较大的突破。不团斗过朱博士认为，千叶大学研究组进行的这项研究，已经为找到突破口提供了很大的的希望。

免疫疗法防止癌细胞转移

除了基因疗法之外，在同一时间，日本在免疫细胞疗法上也取得了喜人的进展。日前，大阪府立成人疾病中心宣布，他们研究出了一种新疗法———“基本免疫疗法”。

大阪府立成人疾病中心医药局局长儿玉宪博士在接受记者采访时说，“基本免疫疗法”的原理是，先对细菌或病毒进行特殊处理，然后注入患者体内，体内免疫细胞上的蛋白质会将其视为病原体侵入，从而“通知”并激活免疫细胞；研究发现，这些免疫细胞会攻击癌细胞，并在攻击的同时不断壮大，形成强大的免疫力，并最终消灭癌细胞。

儿玉宪博士进一步介绍说，人类通过不断进化，人体本身已具备了很强的免疫力。如果免疫力降低了，自然容易受到病毒的侵袭。“基本免疫疗法”的目的，就是想方设法唤醒人体自身的免疫功能。

研究进一步显示，“基本免疫疗法”在控制肿瘤增大和防止癌细胞转移方面，效果显着。记者了解到，在新横滨药物医院等两所医院实施治疗的592例病例，均为不能手术的转移和复发病例，过去使用化疗的有效率为15%，但加入免疫疗法后，有效率提升到了21%，而且值得注意的是，有11%的患者半年以上病情稳定，没有恶化。因此，儿玉宪博士认为，免疫疗法与常规疗法结合使用效果最理想。

30种疫苗治疗多种癌症

日本国立感染症研究所相关负责人介绍，运用疫苗来治疗癌症也是日本肿瘤学界研究的主要方向之一。记者了解到，日本研制出的癌症疫苗目前已有30多种，已经先后投入临床试验，都取得了较好的效果。这些疫苗的研制成功能大大减少癌症的死亡人数，减轻患者的痛苦。

日本的医学家目前正在进行一项大规模的疫苗试验，他们根据患者所患癌症类别的不同，分别选用不同的疫苗进行治疗。第一阶段临床试验证明，在108名直肠癌和前列腺癌患者中，注射疫苗以后有5人的肿瘤很快缩小了一半，另外28人的扩散明显放慢，疼痛减轻。

其中，最令日本医学界欢欣鼓舞的是，由日本国立感染症研究所和东京大学联合研制成功了能够预防子宫癌的疫苗，并已经投入临床试验。

该机构相关负责人对记者说，这种新的疫苗能够增强人体免疫系统抵抗人乳头瘤病毒（HPV）的能力。子宫癌、宫颈癌、肛门癌、阴茎癌等癌症都是人乳头状瘤病毒引起的，全世界每年有45万人因感染上这种病毒而患癌症。该疫苗的成功将降低日本的癌症死亡率。

三种新方法世界领先

彻底攻克癌症，是世界医学界的一个梦想，中国也不例外。10月30日，中国疾病预防控制中心慢性非传染性疾病预防控制中心主任吴凡说，我国的癌症患者已达到180万人，发生率约为十万分之七十，癌症的发病率还在上升。而癌症的主要治疗手段，在近半个世纪里没有发生本质的变化，还是手术、放疗、化疗这三大手段。

中国医学科学院肿瘤医院内科李峻岭教授，多年来一直从事基因治疗癌症的研究，他向记者分析说，从目前的研究情况看，基因治疗很可能在将来成为与手术、放疗、化疗相并列的一类治疗手段。日本在这方面的研究可谓名列世界前茅。我国的基因治疗研究也已经进行了多年，但是跟日本的差距还非常大，目前大多还是在借用或重复日本的研究成果。我们也和日本的一些科研机构合作，验证了一些基因治疗的方法。但是，目前基因治疗的药物还非常昂贵，尚不能大规模进入临床。

说到免疫疗法，李教授认为，这种提高患者免疫能力的治疗方法最适用于术后病情复发的患者。而且对肝癌、咽喉癌、胃癌、肺癌、卵巢癌、恶性黑色肿瘤和恶性淋巴肿瘤等（还包括转移性癌症）都有不错的疗效。

据李教授介绍，我国也在做针对HPV的疫苗，正在进行I期临床试验。目前效果还不明显。试验的关键在病例选择和随访上，在这方面，日本做得非常规范，值得我们学习。

传统方法功不可没

尽管攻克癌症的新疗法层出不穷，但鉴于大多仍处于研究阶段，还没有在临床普及，现在癌症的治疗手段还是离不开常规的三种方法，即手术、放疗和化疗。而在传统治疗方法上，日本也走在世界前列。

儿玉宪博士向记者介绍，在手术方面，日本在食道癌、乳癌、胃癌、大肠癌和肝癌等的内窥镜早期黏膜切除的治疗上成绩卓着，接受治疗的患者中60%以上能活到5年以上。

说到放疗，近年来，日本开始使用三维适形调强照射和强力放射线治疗等方法，可以达到与手术相似的效果。使用这种方法，可以使肺门型早期肺癌达到95%的治愈率。

第三就是使用抗癌剂进行化疗。近年来，各种抗癌剂不断在日本问世，而且针对不同的癌症有不同的药物，尤其对睾丸癌、白血病效果显着，对肺癌也能收到40%的治愈率。

在记者采访中，日本专家一致强调，早发现是癌症治疗关键中的关键。据儿玉宪博士介绍，自20世纪60年代初以来，日本政府就开展了以胃双重对比造影结合内窥镜检查的全民普查，使胃癌的早期诊断率大幅提高，经过40多年的努力，日本的早期胃癌已占全部胃癌的50%左右，而早期胃癌的治愈率在90%以上。日本此举使胃癌的死亡率明显下降。

另外，日本现行的癌症普查制度，还包括派遣装有CT扫描仪的专用车“上山下乡”，到各村镇进行例行检查，有效提高了早期肺癌的发现率。这一制度的推广，将使日本肺癌的死亡率大大降低。

面对日本层出不穷的治疗方法、研究成果及严格的预防措施，李峻岭教授向记者坦言：“在癌症治疗方面，中国与日本还有相当的距离，我们必须不断向日本学习。”

㈧ 诺华推出全球首个脊髓性肌肉萎缩症(SMA)基因疗法，治疗2岁以下儿童！

诺华Novartis近日宣布，日本厚生劳动省MHLW已批准基因疗法Zolgen *** a，专用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症SMA儿童患者。接受Zolgen *** a治疗的患者，必须抗AAV9抗体为阴性。据估计，在日本，每年约有15-20例SMA患者有资格接受治疗。

什么是脊髓性肌萎缩症 SMA？

脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, 简称SMA) 属于体染色体隐性遗传疾病，是因脊髓的前角运动神经元渐进性退化，造成肌肉逐渐软弱无力、萎缩的一种疾病，但智力完全正常。其肌肉萎缩呈对称性、下肢较上肢严重且身体近端较远端易受影响。此病发病年龄从出生到成年皆有可能发生。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于缺乏SMN1基因，SMA将导致运动神经元的丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。 SMA是2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手，其中第1型SMA是最常见的类型，约占所有病例的60%。如果不进行治疗，90%以上的患者在2岁时会死亡。

Zolgen *** a于2019年5月即获美国FDA批准上市

Zolgen *** a成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药是一种一次性的基因疗法，目的在透过替代缺失或没作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源。

在单次静脉注射给药后，Zolgen *** a将SMN基因的一个功能复制导入患者的细胞，持续运作SMN蛋白来阻止疾病的发展，达到长期改善患者生活品质。临床研究显示，在有症状和症状前SMA患者中，Zolgen *** a单次注射治疗表现出显着的治疗益前闷枝处。

Zolgen *** a治疗后最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。患者可能发生急性严重肝损伤和转氨酶升高，有先天性肝损伤的患者可能有更高的风险。在注射前，医生应透过临床检查和实验室检查来评估所有患者的肝功能。所有患者在治疗前后罩握，均应给予全身皮质类固醇治疗，注射后应继续检测肝功能至少3个月。

㈨ 日本microRNA基因治疗法

可以明确告诉你，现在所谓基因疗法连理论部分都没有攻克，真正临床，运气好50年以后吧

㈩ 日本基因生发是真的吗 真实评价是什么

经本人及众多使用者实践验证，乐喜力丝仅仅是日本生产的衡友一款类似我国护发素性质的产伏拦中品，所谓的神奇生发功效都是假的，网上那缺山些有关神奇生发功效的宣传，纯属虚假宣传，不要上当受骗。